上海儿童医学中心血液肿瘤中心主要从事0~18周岁儿童和青少年血液及肿瘤疾病的临床医疗、教学和科研工作。已形成了白血病、淋巴瘤、实体肿瘤、脑肿瘤、良性血液病、造血干细胞移植、细胞免疫治疗等七大亚专业，是国内规模最大、水平最高的儿童血液团队之一。

长期以来致力于儿童白血病规范化、精准化治疗，每年收治各类儿童白血病300余例，疗效达到国际先进水平。2020年开始，在前期研究的基础上对治疗方案进行了进一步优化，并运用更加先进的诊断技术，可以使得白血病治疗更加精准，预期疗效进一步大幅度提高。近年来，自主开发的CAR-T细胞免疫治疗使得很多失去治愈希望的病人重新获得新生。儿童实体肿瘤的多学科诊疗模式打通了个相关学科间的隔阂，共同制定诊疗方案，使得每一个病人都得到最合适的综合治疗，每年诊治各类实体瘤300余例。近年来更是将最新的基因诊断融入治疗方案的选择，使得治疗效果不断提高。上海儿童医学中心造血干细胞移植团队是我国最早开展异基因造血干细胞技术的团队也是每年移植病例最多、移植成功率最高的儿童造血干细胞移植团队之一。移植适应症包括各种难治性白血病、重症再生障碍性贫血、重症免疫缺陷病、遗传代谢性疾病等。

上海儿童医学中心血液肿瘤科长期与欧美发达国家相关学科保持着密切的交流和合作关系，如著名的美国辛辛那提儿童医院，美国圣述德儿童研究医院等。并且基础研究科学家保持密切的合作关系，源源不断低从科学研究成果中吸取提高诊疗水平的养分，不断提高对病患的服务能力，在解决疑难病例的诊断和治疗上发挥了出色的作用。